香雪制药拟引进口服紫杉醇获FDA正式受理实质性审查

    9月1日晚间，香雪制药（300147）披露了与Athenex合作进展的公告。此前，公司与美国生物制药公司Athenex于2019年12月签署了《授权协议》，就Athenex在研产品口服紫杉醇、口服伊立替康和KX2-391软膏的研发、商业化进行合作，Athenex授予公司上述在研产品、在授权区域内及领域内独家开展商业化的权利及为该等商业化目的而享有相关知识产权的权利。

    本次公告披露的最新进展显示，Athenex早前在美国将用于治疗转移性乳腺癌的口服紫杉醇向美国食品和药物管理局（FDA）递交了新药申请（NDA）；近日，公司接到Athenex通知，Athenex收到FDA已完成备案审查正式受理进行实质性审查，并给予申请优先审评权的批复；FDA给予优先审评的标准是申请产品的疗法若获得批准，与标准疗法相比，在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性将得到显著改善，审评时间将较常规时间短。根据美国处方药使用者付费法（PDUFA），FDA拟定目标审批日为2021年2月28日。FDA也表明目前来讲不准备开咨询委员会会议来讨论此次申请。

    据公司此前公告，香雪制药将向Athenex支付3000万美元的预付款，不超过1.1亿美元的研发里程碑款项，不超过4000万美元销售里程碑款项和授权使用费，以及按销售净额12%至20%的梯度进行分成。两家公司还将成立一个联合指导委员会，以指导产品的开发和商业化，Athenex负责在全球范围内协调产品的临床开发，而香雪制药将负责对产品进行商业化。

    截至目前，香雪制药已按协议约定完成技术尽职调查并支付了3000万美元的预付款。

    公开资料显示，紫杉醇抗肿瘤作用机理清晰，能够有效抑制肿瘤细胞快速分裂，作为广谱抗癌药，在世界各国均将紫杉醇作为一线的抗肿瘤药物。根据香雪制药此前公告中提供的数据，紫杉醇的全球市场超过50亿美元，其中中国市场约150亿元人民币。

    香雪制药指出，Athenex开发的新一代口服紫杉醇通过与P-gp抑制剂联合给药，能够有效提高紫杉醇的口服吸收率，降低出现耐药机制几率。对比传统的注射用紫杉醇，口服紫杉醇能让癌症患者有更好的治疗方案、更低的给药难度和有效降低不良反应，合理规避潜在的与输液有关的超敏反应等副作用。

    香雪制药表示，本次口服紫杉醇在美国的NDA申请获得优先审评，标志着该产品在治疗转移性乳腺癌与标准治疗手段相比更安全有效的结果得到FDA的肯定，将积极推动口服紫杉醇在中国的申报工作。

    但香雪制药同时也提示风险，目前，口服紫杉醇临床试验结果仍处于FDA的实质性审评阶段，能否达到预期目标，以及产品能否获得美国FDA的最终上市批准，均存在不确定性。目前口服紫杉醇项目于授权区域内正在进行资料整理，为在中国进行新药申报作准备。即使授权产品能够获得美国FDA批准在美国上市，但在公司获得的授权区域内能否获得监管机构（包括但不限于国家食药监总局）批准上市仍存在不确定性。